财新传媒

财新周刊|罕见病天价药如何破解? 多层次支付保障亟待建立

来源于 《财新周刊》 2021年第50期 出版日期 2021年12月27日
天价罕用药保障走向未明,迫切需要构建一套多层次、成熟的支付制度
2021年2月24日,广东茂名,脊髓性肌萎缩症(SMA)患者“米粒”。刚刚结束的2021年医保谈判中,国家层面实现历史性突破,SMA、法布雷病两款天价药品大幅降价进入国家基本医保药品目。
 

  文|财新周刊 刘登辉,王苇佳(实习)

  自从儿子童童(化名)14年前被确诊为一种叫黏多糖贮积症Ⅱ型的罕见病,家住江苏苏州的刘霞一家的生活彻底发生了改变。由于没有特效药,童童病情逐步恶化,2019年年底彻底坐上了轮椅,最后连简单的站立都很困难。如果没有有效治疗,童童可能面临更严重的脏器受损。

  黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)是一种罕见的X连锁隐性遗传病,录入中国《第一批罕见病目录》。该病患者的细胞溶酶体内的艾杜糖-2-硫酸酯酶(IDs酶)由于发生基因突变而活性缺乏或缺失,致使无法分解的黏多糖在体内贮积,引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,最终导致死亡。

  参考重要经济数据,推荐查阅财新数据通【CEIC库】

版面编辑:李东昊
推广

财新私房课
好课推荐
财新微信