财新周刊｜“基因编辑”疗法降生记

　　文｜财新周刊 蒋模婷、崔笑天，钟腾达（实习）

　　2023年11月16日，CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exa-cel（商品名：Casgevy）获得英国药品和保健产品监管局的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞贫血（下称“镰贫”）和输血依赖型β-地中海贫血（下称“地贫”）。更早的两周前，为讨论该疗法在美上市事宜，美国食品药品监督管理局（FDA）咨询委员会召开会议，最终专家全票支持。

　　这是基因编辑新时代的开端——全球迎来第一款利用基因敲除治愈疾病的上市疗法。更令人振奋的是，它的临床试验有效性数据高达95%以上，堪称华丽。