国风｜1400万打一针

　　文｜财新周刊 王礼钧（实习），马丹萌 王璐瑶

　　5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华制药旗下AveXis的新药Zolgensma上市，用于特定的脊髓性肌肉萎缩症。Zolgensma是第一个针对该疾病的基因疗法，官方发布价格为212.5万美元（约合1400万元人民币）。

　　脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种遗传性神经肌肉病，发病率为六千分之一到万分之一，属罕见病。据北京美儿SMA关爱中心估算，中国的SMA患者数量为3万到5万人。