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国风|1400万打一针

来源于 《财新周刊》 2019年第22期 出版日期 2019年06月10日
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《财新周刊》 文丨财新实习记者 王礼钧 记者 马丹萌 王璐瑶

  5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华制药旗下AveXis的新药Zolgensma上市,用于特定的脊髓性肌肉萎缩症。Zolgensma是第一个针对该疾病的基因疗法,官方发布价格为212.5万美元(约合1400万元人民币)。

  脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种遗传性神经肌肉病,发病率为六千分之一到万分之一,属罕见病。据北京美儿SMA关爱中心估算,中国的SMA患者数量为3万到5万人。

版面编辑:吴秋晗
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