财新传媒

财新周刊|找到便宜的罕见病药之后

来源于 《财新周刊》 2021年第15期 出版日期 2021年04月19日
可以听文章啦!
政策不断放宽后,高价罕见病药的供给好转,但一些明明有药可医的罕见病患者,只因药价便宜,性命攸关的通路仍悬于地下
文|财新周刊 赵今朝 实习记者 沙莎
 

  一颗又一颗,许凯(化名)和家人徒手掰碎了1000盒氢化可的松片,把粉末装进垃圾袋中,再分批次扔进小区垃圾桶,然后将药品包装盒当废品卖掉。这是她代购药物第八年,进到了一批假药。

  许凯8岁的女儿患先天性肾上腺皮质增生症(congenital adrenal hyperplasia,CAH),氢化可的松是该病的治疗药物之一,多数情况还要配合氟氢可的松服用。

  CAH是一组最常见的常色体隐性遗传病,病因是基因变异引起肾上腺类固醇合成途径中的酶功能下降。CAH是罕见病,国内外资料表明,经典型CAH在新生儿中年发病率为万分之一到两万分之一。它可分为将近10个类型,最常见的21-羟化酶缺乏症占90%—95%。根据21-羟化酶缺乏程度不同,按病情由重到轻可分失盐型、单纯男性化型和非典型三种类型。

  参考重要经济数据,推荐查阅财新数据通【CEIC库】

版面编辑:刘春辉
推广

视听推荐

财新私房课
好课推荐
财新微信


热词推荐
黄坤明 平安大厦 华润银行 查获千余吨洋垃圾 祁斌 粤传媒 从0到1 一期一会 美国总统大选 五大战区 一致行动人 融创中国 省委常委 曹永正 张翔