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在中国研发孤儿药

来源于 《财新周刊》 2019年第10期 出版日期 2019年03月18日
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少数药企开始试水,仍难以跟上全球孤儿药市场热潮;为罕见病患者研发药品困难重重,根源在哪?
《财新周刊》 文 | 财新记者 邸宁 实习记者 赵今朝
 

  “在中国做孤儿药是很痛苦的事情。最大的痛苦就是我有药,那边有病人,就是送不过去。”2019年是王海盛在中国做孤儿药的第七个年头。他目前是一家新药研发咨询机构的创始人,回忆以往数次药品研发商业化过程中的困境,他对国内的研发并不乐观。

  孤儿药是用于治疗罕见病的药物,由英文“Orphan Drug”直译而来。罕见病是一类发病率极低的疾病总称,这类疾病多具遗传性,如肌萎缩性侧索硬化(ALS)、戈谢病。目前,罕见病尚无官方定义,中华医学会遗传分会提出,患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一为罕见病。以此估算,中国罕见病患病人数约2000万。

版面编辑:许金玲
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