在中国研发孤儿药

　　文｜财新周刊 邸宁 赵今朝（实习）

　　“在中国做孤儿药是很痛苦的事情。最大的痛苦就是我有药，那边有病人，就是送不过去。”2019年是王海盛在中国做孤儿药的第七个年头。他目前是一家新药研发咨询机构的创始人，回忆以往数次药品研发商业化过程中的困境，他对国内的研发并不乐观。

　　孤儿药是用于治疗罕见病的药物，由英文“Orphan Drug”直译而来。罕见病是一类发病率极低的疾病总称，这类疾病多具遗传性，如肌萎缩性侧索硬化（ALS）、戈谢病。目前，罕见病尚无官方定义，中华医学会遗传分会提出，患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一为罕见病。以此估算，中国罕见病患病人数约2000万。